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vendredi 11 juin 2010

L'amyotrophie spinale à la une

Je ne sais pas pourquoi, cet article là me donne plus d'espoir que les autres :
  • Research Article
"Sci Transl Med 9 June 2010: Vol. 2, Issue 35, p. 35ra42 DOI: 10.1126/scitranslmed.3000830

Systemic Delivery of scAAV9 Expressing SMN Prolongs Survival in a Model of Spinal Muscular Atrophy

Chiara F. Valori*, Ke Ning*, Matthew Wyles, Richard J. Mead, Andrew J. Grierson, Pamela J. Shaw and Mimoun Azzouz

parce que les résultats décrits (une thérapie génique sur des souris atteintes de SMA) sont assez spectaculaires, parce qu'il a très vite été relayé ici, et surtout , où ils résument la chose de cette manière :

Amyotrophie spinale : thérapie génique en vue

Une équipe britannique devrait lancer à l’automne 2012 un essai de thérapie génique de phase I chez des patients atteints d’amyotrophie spinale. Décision qui fait suite à des résultats obtenus chez des souriceaux, notamment un allongement de la survie, qui passe de 13 à 70 jours, un animal étant même encore en vie après 190 jours. En attendant, les études précliniques d’innocuité se poursuivent chez le rongeur et le primate non humain.


C'est la première fois que je vois une annonce si claire, la première fois que je vois les résultats d'une recherche qui ne semblent pas nous mener à dix ans plus tard. Ouch, ça fait drôle, et je me suis surprise hier à regarder les flessum de genoux de Maude en me demandant si ils seraient rattrapables. Pourtant, je sais qu'il sera trop tard, mais quand l'espoir nait, c'est terrible la place qu'il peut prendre !