- Research Article
"Sci Transl Med 9 June 2010: Vol. 2, Issue 35, p. 35ra42 DOI: 10.1126/scitranslmed.3000830
Systemic Delivery of scAAV9 Expressing SMN Prolongs Survival in a Model of Spinal Muscular Atrophy
Chiara F. Valori*, Ke Ning*, Matthew Wyles, Richard J. Mead, Andrew J. Grierson, Pamela J. Shaw and Mimoun Azzouz†parce que les résultats décrits (une thérapie génique sur des souris atteintes de SMA) sont assez spectaculaires, parce qu'il a très vite été relayé ici, et surtout là, où ils résument la chose de cette manière :
Amyotrophie spinale : thérapie génique en vue
Une équipe britannique devrait lancer à l’automne 2012 un essai de thérapie génique de phase I chez des patients atteints d’amyotrophie spinale. Décision qui fait suite à des résultats obtenus chez des souriceaux, notamment un allongement de la survie, qui passe de 13 à 70 jours, un animal étant même encore en vie après 190 jours. En attendant, les études précliniques d’innocuité se poursuivent chez le rongeur et le primate non humain.